Sección ciencia: Un nuevo editor CRISPR podría corregir casi todas las dolencias genéticas

Sección ciencia: Un nuevo editor CRISPR podría corregir casi todas las enfermedades genéticas
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La revista Nature presenta esta semana un ensayo liderado por David Liu en Broad Institute, un centro mixto de la Universidad de Havard y del MIT, que asegura haber desarrollado una potente herramienta de edición molecular capaz de modificar con una precisión sin precedentes el ADN de las células humanas, con menos efectos secundarios y errores que diferentes técnicas actuales.

Según los autores, las limitaciones del conocido sistema CRISPR Cas9 incluyen la ruptura de doble cadena en el ADN, lo que conduce a mezclas incontroladas de inserciones y deleciones y la baja eficiencia de la corrección de la edición genética. En el presente, se conocen unas 75.000 diferencias genéticas humanas asociadas a dolencias que no pueden ser corregidas eficientemente con las técnicas disponibles.

La herramienta desarrollada por el equipo de Liu, llamada prime editing o edición de calidad, evita las rupturas de ADN de doble cadena y, en comienzo, “podría corregir alrededor del 89 % de las diferencias genéticas humanas conocidas asociadas a dolencias”, indican los investigadores.

Para lograrlo, el equipo combinó la enzima Cas9 con una segunda enzima llamada transcriptasa inversa. La máquina molecular resultante –cuando se combina con un ARN guía– puede rastrear un sitio en el ADN determinado y, al mismo tiempo, hacer que la nueva información genética editada reemplace la secuencia de ADN concreta, pero corta una sola hebra de ADN modificada para evitar mutaciones.

“De esta figura, el asociación de Liu ha conseguido, con resultados espectaculares, editar secuencias sin necesidad de un corte de doble cadena de ADN, uno de los riesgos de la edición genética con las diferentes herramientas disponibles”, comenta a Sinc Guillermo Montoya, investigador investigador en CRISPR en la Novo Nordisk Foundation Center for Protein Research, en la Universidad de Copenhague, que no ha participado en este ensayo.

Sección ciencia: Un nuevo editor CRISPR podría corregir casi todas las enfermedades genéticas

El prime editor une dos enzimas, Cas9 (azul) y transcriptasa inversa (roja), a un ARN guía (verde) que lleva el complejo a un lugar determinado en la doble hélice del ADN (amarillo y púrpura) y además contiene el código para la inserción de ADN nuevo en ese punto. (Foto: Peyton Randolph)

Los expertos realizaron más de 175 ediciones en células humanas, incluida la corrección de las causas genéticas de la anemia de células falciformes y de la dolencia de Tay-Sachs. Los resultados apuntan a que “la técnica es más eficaz, produce menos efectos indeseados y tiene menos edición errónea que la llevada a cabo con Cas9”.

“Se puede pensar en el prime editor como un procesador de texto, capaz de rastrear secuencias concretas de ADN y de figura muy precisa reemplazarlas con secuencias de ADN editadas”, explicó Liu en rueda de prensa.

Los autores además señalan que la nueva técnica incluso necesita más investigación para entender sus efectos y mejorar sus capacidades.

En opinión de Montoya, la propuesta de Liu y su equipo “es novedosa, prometedora y aporta una nueva herramienta para edición genética. en cambio, “desde llegar al punto de vista estructural resulta gran cantidad compleja y habrá que ver si puede ser empleada de figura general. Creo que en el futuro no habrá una única tijera molecular y que se desarrollarán diferentes herramientas que se emplearán dependiendo del tipo de edición que se quiera hacer”, resalta. (Fuente: SINC/Ana Hernando)

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